くすりとしての効き目のないものでも、見た目を本物そっくりにして患者さんに服用してもらうと、症状が改善することがあります（図参照）。これを「プラセボ効果」と呼び、「くすりを飲んだから、症状は良くなるだろう」という期待感や安心感が、症状の改善に結びついているのかもしれません。したがって、新しい「くすり」の効果を判定する場合でも、ただ単に「効いた」からではなく、プラセボ効果を上回る効果があると判定された場合に、「くすりとしての真の効果」があると考える事が出来ます。

臨床試験では、治験薬がいままでにない新しいタイプであったりした場合、「くすりとしての真の効果」があるかどうかを判定するために、外観や味を治験薬と全く同じにした偽薬（プラセボ）をつくり、比較試験を行うことがあります。

図説明：薬物Aも薬物Bも効果があるように見えるが、薬物Aの効果はプラセボの効果とほぼ同程度であり「くすりとしての真の効果」が有るとは言えない。一方、薬物Bではプラセボの効果を差し引いても有効と考えられ、「くすりとしての真の効果」を有していると判断される。

(回答者：渡邉裕司)